Leki oparte na kwasach nukleinowych, w tym DNA, RNA, siRNA, ASO i mRNA, okazały się potężnymi metodami leczenia chorób genetycznych, zakaźnych i onkologicznych. Ich sukces zależy jednak od skutecznych systemów dostarczania, które chronią kwasy nukleinowe przed degradacją i umożliwiają skuteczne celowanie w określone tkanki i komórki. Opracowano zarówno wirusowe, jak i niewirusowe-platformy dostarczania, aby poprawić stabilność, wychwyt komórkowy i skuteczność terapeutyczną.
Naczelne inne niż ludzie (NHP) należą do najcenniejszych przedklinicznych modeli służących do oceny systemów dostarczania leków na bazie kwasów nukleinowych ze względu na ich bliskie podobieństwo genetyczne, fizjologiczne i immunologiczne do ludzi. Dostarczają danych o dużym przełożeniu na biodystrybucję, farmakokinetykę, farmakodynamikę, immunogenność i bezpieczeństwo, pomagając wypełnić lukę pomiędzy badaniami na gryzoniach a badaniami klinicznymi.
Badania NHP wsparły rozwój szczepionek mRNA, siRNA i terapii antysensownych oraz technologii-edycji genów, wykazując skuteczne dostarczanie, trwałą aktywność biologiczną i korzystne profile bezpieczeństwa. W miarę ciągłego rozwoju terapii opartych na kwasach nukleinowych modele NHP pozostają niezbędne do optymalizacji strategii dostarczania, poprawy przewidywalności translacji i przyspieszania rozwoju leków genetycznych nowej-generacji.
