Terapia genowa wykazała znaczny potencjał w leczeniu chorób genetycznych, onkologicznych i zakaźnych, ale przed zastosowaniem klinicznym niezbędna jest kompleksowa przedkliniczna ocena bezpieczeństwa.Toksykologiabadania oceniają potencjalne działania niepożądane, biodystrybucję i ogólne bezpieczeństwo produktów terapii genowej. Spośród dostępnych modeli przedklinicznych-naczelne inne niż ludzie (NHP) są powszechnie uważane za jedne z najbardziej translacyjnych ze względu na ich bliskie podobieństwo genetyczne, fizjologiczne i immunologiczne do ludzi.
Badania toksykologiczne NHP mają na celu ocenę bezpieczeństwa i skutków biologicznych terapii genowej poprzez starannie zaplanowane strategie dawkowania, obserwacje kliniczne, oceny laboratoryjne, histopatologię, analizy molekularne i obrazowanie. W porównaniu z modelami gryzoni, NHP dostarczają bardziej istotnych klinicznie informacji na temat rozmieszczenia wektorów, odpowiedzi immunologicznych,-długoterminowej ekspresji transgenów i potencjalnych toksyczności, co pozwala na bardziej wiarygodne przewidywanie wyników u ludzi.
Niedawne badania wykazały wartość NHP w ocenie terapii genowych chorób takich jak hemofilia i choroby neurodegeneracyjne, wykazując trwałą terapeutyczną ekspresję genów przy korzystnych profilach bezpieczeństwa. W miarę ciągłego rozwoju technologii terapii genowej modele NHP pozostają ważnym elementem rozwoju przedklinicznego, pomagając w optymalizacji strategii dawkowania, ulepszaniu oceny bezpieczeństwa i generowaniu solidnych danych na potrzeby składania wniosków regulacyjnych i tłumaczeń klinicznych.
